Trece medicamentos que cambiarán paradigmas terapéuticos (II)

 

Trece medicamentos que cambiarán paradigmas terapéuticos

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Trece medicamentos que cambiarán paradigmas terapéuticos (I)

Clarivate selecciona terapias disruptivas y con potencial superventas entre las novedades más recientes.

EDICIÓN CRISPR/CAS9

Exagamglogene autotemcel (exa-cel, de Vertex y CRISPR Therapeutics), para anemia falciforme y beta talasemia, consiguió en 2023 el hito de convertirse en la primera terapia de edición génica con CRISPR/Cas9 aprobada por las agencias.

Pero además de por su tecnología, tanto exa-cel como lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel, de Bluebird), también para anemia falciforme, están despertando mucha expectación ya que pueden suponer la cura funcional de estas enfermedades, muy discapacitantes y con opciones limitadas de tratamiento sintomático.

También en el informe aparecen las primeras vacunas para el virus respiratorio sincitial (VRS): Abrysvo, de Pfizer, y Arexvy, de GSK. La consultora resalta la alta morbilidad que provoca este patógeno entre los bebés y los adultos mayores, y la capacidad de protección que han mostrado las vacunas.

El nuevo medicamento para la EPOC ensifentrina, un inhibidor dual de la fosfodiesterasa (PDE) 3 y 4 inhalado, se espera que reduzca las exacerbaciones sin los efectos secundarios sistémicos de los inhibidores de la PDE orales. Si se aprueba sería el primer medicamento con un nuevo mecanismo de acción para esta enfermedad en diez años.

OPCIONES MEJORADAS

Efanesoctocog alfa (Sanofi y SOBI), para hemofilia A, es la primera terapia de infusión intravenosa de reemplazo del factor VIII que se puede infundir una vez a la semana o cada 10 días, lo que supone un avance importante para la calidad de los pacientes con respecto a la infusión diaria o cada dos días. La consultora apunta que puede representar una opción atractiva para los pacientes reacios a recibir terapias novedosas, como anticuerpos monoclonales o terapia génica.

Otro avance en la dosificación del tratamiento es la versión mejorada de Eylea para la forma húmeda de la DMAE. La dosis más alta de aflibercept de Eylea HD (Bayer y Regeneron) permite espaciar su administración cada 12-16 semanas, frente a las 8 del anterior Eylea, y las 4 de Lucentis (Genentech). Una cuestión muy importante para la aceptación de los pacientes, ya que son inyecciones intravítreas.

Nefecon es la formulación patentada de liberación retardada de budenosida oral de Calliditas, Everest Medicines y Stada para nefropatía por IgA. Frente a los corticoides convencionales, ha demostrado una mayor eficacia en la reducción de la proteinuria y en la progresión de la insuficiencia renal, así como un perfil de seguridad muy superior. Clarivate prevé que su penetración en el mercado sea rápida en pacientes de alto riesgo.

Completa el listado de trece mirikizumab, el anticuerpo monoclonal de Lilly dirigido a la subunidad p19 de IL23, primero de su clase para colitis ulcerosa. Los retrasos en su lanzamiento por problemas de fabricación en Estados Unidos han hecho que este medicamento, que ya aparecía en el informe del año pasado, repita en el de este año. Destaca su perfil de eficacia y seguridad, y sería una opción especialmente atractiva para pacientes intolerantes o resistentes a los anti-TNF.

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