Aprobación acelerada /Comercialización condicional y..."valor terapéutico"?

 

Objetivos Evaluar el valor terapéutico de las indicaciones de medicamentos con aprobación acelerada en los EE. UU. o autorización de comercialización condicional en la Unión Europea (UE) en general y para indicaciones de cáncer.

Diseño, entorno y participantes Este estudio de cohortes utilizó las bases de datos públicas de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. y la Agencia Europea de Medicamentos para identificar todos los medicamentos (indicaciones iniciales y complementarias) con aprobación acelerada en los EE. UU. o autorización de comercialización condicional (indicaciones iniciales solamente) en la UE entre el 1 de enero de 2007 y el 31 de diciembre de 2021. Las calificaciones de valor terapéutico se obtuvieron de las autoridades sanitarias nacionales de Alemania, Francia y Canadá.

Variables de desenlace principales Se utilizaron estadísticas descriptivas para evaluar la proporción de aprobaciones aceleradas y autorizaciones de comercialización condicionales en general y para las indicaciones oncológicas frente a las no oncológicas clasificadas como de alto valor terapéutico añadido.

Resultados La cohorte incluyó 146 indicaciones de medicamentos (94 primeras indicaciones, 52 indicaciones complementarias) en EE. UU. y 58 (todas primeras indicaciones) en la UE. La mayoría de los medicamentos fueron aprobados para el cáncer (122 [83,6 %] en EE. UU.; 40 [69,0 %] en la UE). Las clasificaciones de valor terapéutico estaban disponibles para 90 indicaciones de medicamentos (61,6 %) en EE. UU. y 56 (96,6 %) en la UE. En general, 35 indicaciones de medicamentos con aprobación acelerada (38,9 %) y 21 con autorización de comercialización condicional (37,5 %) tenían un alto valor terapéutico agregado en los EE. UU. y la UE, respectivamente, en el momento de la aprobación. Las proporciones de indicaciones calificadas como de alto valor terapéutico agregado fueron 36,0 % (27 de 75) para cáncer frente a 53,3 % (8 de 15) para indicaciones no oncológicas en EE. UU. y 30,8 % (12 de 39) para cáncer frente a 52,9 % (9 de 17) para indicaciones no oncológicas en la UE. 

 Conclusiones y relevancia En este estudio de cohortes, entre las nuevas indicaciones de medicamentos aprobadas a través de las vías de aprobación acelerada o autorización de comercialización condicional en los EE. UU. y Europa de 2007 a 2021, el 38,9 % y el 37,5 %, respectivamente, demostraron un alto valor terapéutico. Una proporción sustancialmente menor de indicaciones de cáncer que de indicaciones no oncológicas fueron calificadas como de alto valor terapéutico. Los encargados de formular políticas y los reguladores deben aumentar la aplicación de la finalización oportuna del estudio posterior a la aprobación para los medicamentos que califican para estas vías.

Vokinger KN, Kesselheim AS, Glaus CEG, Hwang TJ. Therapeutic Value of Drugs Granted Accelerated Approval or Conditional Marketing Authorization in the US and Europe From 2007 to 2021. JAMA Health Forum. 2022;3(8):e222685. doi:10.1001/jamahealthforum.2022.2685