Su nombre comercial es Hemgenix, está indicado para tratar la hemofilia B y pertenece a los laboratorios CSL y Uniqure. ¿Su precio? 3,5 millones de dólares (cerca de 3,4 millones de euros).
El precio de este medicamento está por encima del que había recomendado Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER, por sus siglas en inglés). La propuesta de este organismo era de 3 millones de dólares (2,9 millones de euros), según recoge Evaluate Pharma.
El nuevo medicamento para la hemofilia B es lo que se conoce como terapia génica, es decir, un tratamiento que consiste en la introducción de genes específicos en las células del paciente para combatir la enfermedad.
El fármaco ha sido desarrollado por Uniqure. En 2020, CSL se hizo con los derechos globales de la terapia para su comercialización. Pagó por ella 450 millones de dólares (433 millones de euros al cambio actual).
Bluebird Bio
La farmacéutica Bluebird Bio es la desarrolladora de los otros dos medicamentos aprobados en estos últimos tres meses y que completan el 'top 3' de los fármacos más caros del mundo.
Se trata de Zynteglo, para el tratamiento de la betatalasemia, y Skysona, dirigido al raro trastorno neurológico adrenoleucodistrofia.
El primero de ellos recibió la aprobación de la FDA el pasado 17 de agosto. Como se ha mencionado anteriormente, está indicado para la betatalasemia, un tipo de trastorno sanguíneo hereditario que provoca una disminución en la sangre de la hemoglobina normal y de los glóbulos rojos.
El precio de esta terapia génica se ha fijado en 2,8 millones de dólares (2,7 millones de euros), lo que sitúa a este medicamento como el tercero más caro del mundo.
Por su parte, Skysona recibió la aprobación del órgano regulador estadounidense (FDA) el pasado 16 de septiembre. Es el segundo fármaco más caro, con un precio de 3 millones de dólares (2,9 millones de euros).
Está indicado para tratar la adrenoleucodistrofia, una enfermedad rara que se caracteriza por un gran deterioro neurológico que puede llegar a producir una pérdida total del movimiento voluntario, ceguera o pérdida de la capacidad de comunicación. Casi la mitad de los pacientes que no reciben tratamiento mueren dentro de los cinco años posteriores al inicio de los síntomas, tal y como informa la compañía en un comunicado.
Novartis
Estos tres medicamentos han desbancado a Zolgensma, el tratamiento para la atrofia muscular espinal de Novartis, del pódium de fármacos más caros de mundo. Cabe recordar que el precio de este tratamiento es de 2 millones de euros.
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Todo sobre Zolgensma en PHARMACOSERIAS
España aprobó su financiación a finales del pasado año y se beneficiarán del mismo unos 30 pacientes pediátricos cada año, según las estimaciones del Ministerio de Sanidad.
La fijación de precio de este medicamento fue acordada en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del 28 de octubre de 2021 y se basa en un modelo de financiación mixto compuesto por un acuerdo de pago por resultados y un acuerdo de pago por volumen. Ver
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