martes, 13 de febrero de 2018

CRISPR terapia para la "eterna juventud".

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Los CRISPR (en inglés: clustered regularly interspaced short palindromic repeats, en español repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas​) (/ krɪspər /) son familias de secuencias de ADN en bacterias. Las secuencias contienen fragmentos de ADN de virus que han atacado a las bacterias. Estos fragmentos son utilizados por la bacteria para detectar y destruir el ADN de nuevos ataques de virus similares, y así poder defenderse eficazmente de ellos. Estas secuencias juegan un papel clave en los sistemas de defensa bacterianos, y forman la base de una tecnología conocida como CRISPR / Cas9 que efectivamente y específicamente cambia los genes dentro de los organismos. En terminos más técnicos son locus de ADN que contienen repeticiones cortas de secuencias de bases. Tras cada repetición siguen segmentos cortos de "ADN espaciador" proveniente de exposiciones previas a un virus.​ Se encuentran en aproximadamente el 40% de los genomas bacterianos y en el 90% de los genomas secuenciados de las arqueas.​ Con frecuencia se hallan asociados con los genes cas, que codifican para proteínas nucleasas relacionadas con los CRISPR. El sistema CRISPR/Cas es un sistema inmune procariótico que confiere resistencia a agentes externos como plásmidos y fagos​ y provee una forma de inmunidad adquirida. Los espaciadores de los CRISPR reconocen secuencias específicas y guían a las nucleasas cas para cortar y degradar esos elementos génicos exógenos de una manera análoga al ARNi en sistemas eucarióticos.​

Desde 2013, el sistema CRISPR/Cas se ha utilizado para la edición de genes (agregando, interrumpiendo o cambiando las secuencias de genes específicos) y para la regulación génica en varias especies.​ 
Al administrar la proteína Cas9 y los ARN guía apropiados a una célula, el genoma de esta puede cortarse en los lugares deseados, cuyas secuencias serán complementarias a las de los ARN guía utilizados. Esto permite la eliminación funcional de genes o la introducción de mutaciones (tras la reparación del corte realizado por la maquinaria celular de reparación del ADN) para estudiar sus efectos. Modificaciones recientes del sistema CRISPR/Cas9 permiten también actuar sobre la transcripción de los genes, modificando así solo su nivel de funcionamiento, pero no la información genética.


Quizá puedan usarse los CRISPRs para construir sistemas de entrega de genes guiados por ARN que lleguen a alterar los genomas de poblaciones enteras. (Más)

Crispr será la solución 
a muchas enfermedades” 
George Church


Desde que se decodificó el genoma humano se habla de la posibilidad de editar genes para curar enfermedades. Ese sueño de los años noventa ya es una realidad. 
Recientemente los científicos lograron desarrollar una técnica conocida como Crispr Cas9 que permite identificar un gen defectuoso y corregir su error tan fácil como lo hace hoy cualquiera con un procesador de palabras: cortar y pegar. Solo que lo que se editaría sería el libro de la vida, es decir el ADN. Potencialmente acabaría con enfermedades hereditarias costosas e incapacitantes. George Church, experto en genética de la Universidad de Harvard y uno de los inventores de la técnica, la define como “una nanomáquina hecha por bacteria que nos permite escanear el genoma para encontrar un lugar particular (lugar que el computador nos permite volverlo objetivo) y destruir el ADN que está causando problemas”. (...)
 
"...el envejecimiento deriva de una combinación 
de deficiencias celulares intrínsecas y extrínsecas 
que conducen a la pérdida de la armonía molecular necesaria 
en los procesos biológicos."

 
SEMANA: ¿Prolongar la expectativa de vida?

G.C.: No. Es revertir la edad y hay muchas maneras de hacerlo en pequeños animales. No se ha demostrado aún en humanos. Solo lo hemos observado en pequeños animales y en perros. Y si funciona en perros lo haremos en humanos.

SEMANA: ¿Pero en qué consiste?


G.C.: Revertir la edad es mucho más fácil de hacer científicamente porque se obtiene aprobación de la Food and Drug Administration (FDA) mucho más fácil. Si yo le digo a la FDA que yo voy a extender la vida en 20 años me toca esperar 20 años a que termine el estudio clínico. Pero si yo digo que en cinco semanas lo puedo volver más fuerte y en mejor condición para soportar un ataque cardiaco u otras cosas que vienen con la vejez, son apenas cinco semanas. Es mucho más fácil hacer estos experimentos y también el resultado es mejor. 
Yo no quiero ser viejo por mucho tiempo; yo quiero ser joven por muchos años. Por eso necesitamos revertir la edad.(Más)
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